治験情報

現在、患者さんを募集している治験と特定臨床研究のリストです。
内容は「臨床研究等提出・公開システム（jRCT）」と米国臨床試験データベース「ClinicalTrials.gov」を参照しています。ご自分で検索することも可能です。＊試験進捗状況の表示はタイムラグが生じる場合があります。

治験についてわからない場合は、「治験について」ページをよく読んでください。

目次

• デュシェンヌ型筋ジストロフィー
• 筋強直性ジストロフィー

デュシェンヌ型筋ジストロフィー

2024年10月1日現在

臨床研究実施計画番号	研究名称	試験のタイプ	試験進捗状況	責任研究施設	共同施設
jRCT2041240060	歩行可能な男児のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者を対象としたNS-050/NCNP-03の安全性、忍容性、薬物動態及び薬力学を検討する第I/II相、ヒト初回投与、反復投与、2パート試験	企業治験	募集中	日本新薬株式会社	国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター病院 独立行政法人　国立病院機構　長良医療センター 兵庫医科大学病院
jRCT2053240056	先行するSRP-9001臨床試験の1試験でSRP-9001の投与を受けた被験者を対象として、SRP-9001の長期安全性及び有効性を評価する第3相多国籍追跡調査試験	企業治験	募集前	サレプタ・セラピュ―ティクス　インク	国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 神戸大学医学部附属病院 東京女子医科大学病院
jRCT2051230201	10歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象とした、Tranilastの運動機能、呼吸機能、心機能への有効性・安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照第II相試験	医師主導治験	募集中	独立行政法人国立病院機構大阪刀根山医療センター	独立行政法人　国立病院機構　北海道医療センター 宮城県立こども病院 東京女子医科大学病院 国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 独立行政法人　国立病院機構　医王病院 独立行政法人　国立病院機構　まつもと医療センター 独立行政法人　国立病院機構　長良医療センター 名古屋市立大学医学部附属東部医療センター 兵庫医科大学病院 独立行政法人　国立病院機構　広島西医療センター 独立行政法人　国立病院機構　大牟田病院
jRCT2033230295	デュシェンヌ型筋ジストロフィーに対するヒト（同種）羊膜由来間葉系幹細胞KA-301の安全性及び有効性を検討する多施設共同非対照非盲検試験	企業治験	募集中	株式会社カネカ	国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 独立行政法人　国立病院機構　大阪刀根山医療センター 独立行政法人　国立病院機構　東埼玉病院 東京女子医科大学病院
jRCT2033230274 (ClinicalTrials.gov ID : NCT05881408)	歩行不能及び歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としてSRP-9001 の安全性及び有効性を評価する第3 相多国籍ランダム化二重盲検プラセボ対照全身遺伝子導入療法試験	企業治験	募集前	サレプタ・セラピューティクス　インク	国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センター 東京女子医科大学病院 国立研究開発法人　国立成育医療研究センター 独立行政法人　国立病院機構　大阪刀根山医療センター 地方独立行政法人　大阪府立病院機構　大阪母子医療センター
jRCT2041200087	ナンセンス変異型デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者を対象としたアタルレン（PTC124）の非盲検、長期安全性、有効性、忍容性試験	企業治験	募集中	PTC Therapeutics, Inc.	名古屋市立大学病院 兵庫医科大学病院 国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 熊本大学病院 鳥取大学医学部附属病院 独立行政法人　国立病院機構　大阪刀根山医療センター 独立行政法人　国立病院機構　東埼玉病院 宮城県立こども病院 京都大学医学部附属病院

筋強直性ジストロフィー

2024年10月3日現在

臨床研究実施計画番号	研究名称	試験のタイプ	試験進捗状況	責任研究施設	共同施設
jRCT2051240140 (ClinicalTrials.gov ID : NCT06411288)	筋強直性ジストロフィー1型治療薬としてのAOC 1001静注用の有効性及び安全性を評価する第III相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、国際共同試験	企業治験	募集中	Avidity Biosciences, Inc.	大阪大学医学部附属病院 独立行政法人　国立病院機構　大阪刀根山医療センター 国立研究開発法人　国立精神・神経医療研究センター 独立行政法人　国立病院機構　青森病院